Neurodegeneratívne ochorenia predstavujú široké spektrum ochorení, pri ktorých sú zasiahnuté neuróny (základné stavebné prvky nervového systému, ktorý zahŕňa mozog a miechu) mozgu, ktoré sa normálne nereprodukujú ani nenahrádzajú, takže ich poškodenie býva trvalé, pretože telo ich bežne nedokáže nahradiť.
Povolenie podpísal pre všetky štyri deti, ktoré na liek momentálne čakajú.
Touretteov syndróm je choroba, pri ktorej sa pacient opakovane sťažuje na trhavé pohyby tela.
