Moderna informuje o úspešnom vývoji mRNA liekov, ktoré sa budú dať inhalovať priamo do pľúc

Liečba respiračných ochorení je jedným z hlavných cieľov spoločnosti Moderna. Spoločnosť preto investovala do vývoja systémov transportu mRNA pri liečbe konkrétnych pľúcnych ochorení.

Zdroj: Flickr.com

Biotechnologická spoločnosť, ktorá je priekopníkom v oblasti liekov a vakcín na báze RNA (mRNA), oznámila na piatom ročníku Dňa vedy a technológií nové vedecké úspechy.Spoločnosť Moderna aj naďalej kladie dôraz na investície do širšieho využitia mRNA platformy, charakteristiku vakcín spoločnosti, biodistribúciu vakcín a stanovenie správneho podávania vakcín na základe klinických údajov.

Širšie využitie mRNA

Aplikácii liekov na báze mRNA a ich maximálnemu klinickému využitiu bráni viacero biologických prekážok. Vo väčšine prípadov je ale možné lieky na báze mRNA účinne dopraviť na miesto určenia zapuzdrením mRNA do malých lipidových (tukových) kvapôčok známych ako lipidové nanočastice (LNP).

LNP spomaľujú degradáciu mRNA a uľahčujú jej transport do buniek. Spoločnosť Moderna úspešne vyvinula rad vlastných LNP vhodných pre rôzne typy buniek a optimalizovaných pre rôzne spôsoby podávania. Spoločnosť investovala do vývoja LNP na systémovú, intramuskulárnu, intratumorálnu a pulmonálnu aplikáciu mRNA.

Liečba respiračných ochorení je jedným z hlavných cieľov spoločnosti Moderna. Spoločnosť preto investovala do vývoja systémov transportu mRNA pri liečbe konkrétnych pľúcnych ochorení. Preferovaným spôsobom podávania liečiva na báze mRNA je inhalácia priamo do pľúc, ktorá zabezpečuje maximálnu lokálnu koncentráciu liečiva v pľúcach.

Vedci zo spoločnosti Moderna vyvinuli novú formu LNP, ktorá rieši viaceré problémy spojené s ukladaním mRNA v pľúcach. Aplikuje sa inhalovaním, využíva viacero typov lipidov a je možné ju zacieliť na konkrétnu časť pľúc. Tento optimalizovaný systém prenosu mRNA do pľúc, ktorý vyvinula Moderna, ponúka nové riešenia pri liečení celého radu ochorení.

Spoločnosť Moderna spolupracuje so spoločnosťou Vertex na podávanie mRNA priamo do pľúc vo forme aerosólu, čím sa zabezpečí tvorba funkčného proteínu transmembránového regulátoru vodivosti CFTR (cystickej fibrózy). CFTR je dôležitým terapeutickým cieľom - defektný gén CFTR vedie k hromadeniu hustého hlienu v dýchacích cestách, chronickým pľúcnym infekciám, zápalom a nakoniec k respiračnému zlyhaniu.

Spoločnosti už ukončili štúdie o nových skúmaných liekoch (IND), ktoré podporujú prechod do fázy klinického vývoja. Okrem toho obe spoločnosti spolupracujú na vývoji portfólia liekov na cystickú fibrózu na báze mRNA, ktoré sú založené na objavovaní a vývoji nových LNP a mRNA potrebných na transport systémov na úpravu génov na liečbu cystickej fibrózy.